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　　新海南客戶端、南海網(wǎng)記者 王洪旭

　　“大數(shù)據(jù)、人工智能和基因技術(shù)，為罕見病救治帶來了切實的可能（機會），罕見病患者千萬不要放棄，需要大家共同努力，每個人都可以貢獻你的力量。”3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會期間，京東集團前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊接受新海南客戶端、南海網(wǎng)記者視頻連線專訪，呼吁罕見病患者堅守相信的信念，一起來擁抱希望。

　　專訪中，蔡磊分享了漸凍癥患者數(shù)據(jù)庫、罕見病藥物研發(fā)等方面的進展和突破。兩年前，蔡磊團隊在海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱“博鰲樂城”）推進了漸凍癥藥物研發(fā)的創(chuàng)新試驗，部分患者已經(jīng)治療了一年多，與博鰲樂城合作兩年來，幫助了不少患者。

　　對此，蔡磊表示，海南可發(fā)揮“先行先試”政策優(yōu)勢，給患者多一分生的希望。

　　蔡磊通過網(wǎng)上視頻連線方式接受記者專訪。記者 林鴻羽 攝

　　身體下滑厲害但斗志不減 每天依然工作16個小時

　　問：目前，您的身體狀況如何？一天忙碌的工作如何安排？

　　蔡磊表示：“只要沒有科研和藥物研發(fā)的突破，我的身體會持續(xù)惡化，這幾個月下滑得非常厲害，我的身體已經(jīng)臨近疾病的晚期，甚至已經(jīng)出現(xiàn)了一些生命危險的癥狀，但是我的斗志不減，目前依然保持過去一樣的工作狀態(tài)。”

　　如今，蔡磊每天依然工作16個小時，所有的夜晚、周末節(jié)假日都不休息。“因為我知道，即使這樣，我們整個群體能否生存下來，依然未知，但如果不全力以赴拼搏，更沒有任何希望，這是我目前的狀態(tài)。”蔡磊說。

　　京東集團前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊。記者 林鴻羽 攝

　　搭建了大規(guī)模的基因庫 加速漸凍癥藥物研發(fā)

　　問：您的團隊在搭建漸凍癥患者數(shù)據(jù)庫和推動藥物研發(fā)方面有什么進展和突破？

　　蔡磊表示，進展和突破很多，比如，從打通科研機構(gòu)罕見病的數(shù)據(jù)平臺做起，不僅包括醫(yī)療機構(gòu)的數(shù)據(jù)，還包括病前、病后的疾病發(fā)展、醫(yī)療嘗試、生物標志物等數(shù)據(jù)。圍繞著漸凍癥病理病因的研究，搭建了大規(guī)模的基因庫、千人志愿捐獻遺體病理組織樣本。

　　最近，團隊與北京協(xié)和醫(yī)院醫(yī)學科學研究中心教授黃超蘭簽約合作，進行大規(guī)模的以百人為單位的蛋白組學研究、代謝組學研究，看到了一個又一個新的發(fā)現(xiàn)，為疾病的病因和靶點的確立帶來了希望。

　　此外，推動2023年上臨床的藥物研發(fā)管線已超過15條，把漸凍癥藥物研發(fā)和治療路徑以幾十倍的速度往前推進，而且有的病友獲得了令人驚喜的效果。

　　“我非常開心，一直以來的努力，給病友帶來了希望。”蔡磊表示，未來要努力搭建漸凍癥基礎(chǔ)研究平臺，因為200年來，漸凍癥依然是病因不明、靶點不清，所以不可偏廢。

　　3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會期間，京東集團前副總裁、漸凍癥“斗士”蔡磊接受新海南客戶端、南海網(wǎng)記者視頻連線專訪，呼吁罕見病患者堅守信念，一起擁抱希望。記者 林鴻羽 攝

　　為漸凍癥新藥在博鰲首例應(yīng)用感到振奮 呼吁投資機構(gòu)關(guān)注新藥研發(fā)

　　問：近日，有一款漸凍癥靶向新藥在博鰲樂城完成國內(nèi)首例應(yīng)用，您怎么看待這個事？

　　蔡磊表示：“非常好，讓在全世界最近批準上市的藥物能夠第一時間讓中國的患者用上，我們?yōu)榇烁械椒浅Ｕ駣^，要感謝黨和政府的創(chuàng)新政策。”

　　蔡磊表示，中國在罕見病藥物研發(fā)方面有可能領(lǐng)先世界，博鰲樂城這款針對漸凍癥SOD1基因突變的群體只占2%，而國內(nèi)藥物研發(fā)企業(yè)的藥物，在細胞、動物、人體試驗上都取得了優(yōu)于美國這款藥 2倍至3倍以上的效果，目前正在加快推進，但近兩年融資環(huán)境不好，合作的這家藥物研發(fā)企業(yè)，一直難以融資。

　　對此，蔡磊呼吁，“我希望大家更多關(guān)注罕見病，雖然人少，但是市場并不少，藥物研發(fā)迫切需要更多投資機構(gòu)的關(guān)注和支持，為生命救治帶來切實的希望。”

京東集團原副總裁蔡磊通過視頻連線的形式在“關(guān)注罕見病，促進健康公平可及”的分論壇活動發(fā)言。記者 李昊 攝

　　在博鰲合作推進漸凍癥藥物研發(fā) 幫助了不少患者

　　問：您的團隊跟博鰲樂城進行了哪些合作？

　　蔡磊表示：“兩年前，我們就在博鰲樂城推進了漸凍癥藥物研發(fā)的創(chuàng)新試驗，攜手中國科學院微生物所具有領(lǐng)先優(yōu)勢的免疫治療的科技，在博鰲國際醫(yī)院成功落地。”

　　目前，部分患者已經(jīng)治療了一年多，已獲得受益；與博鰲合作兩年來，已經(jīng)幫助了不少患者。

　　海南可發(fā)揮“先行先試”政策優(yōu)勢 給患者多一分生的希望

　　問：博鰲樂城作為全國唯一的“醫(yī)療特區(qū)”，有哪些優(yōu)勢可助力罕見病診療？樂城的真實世界數(shù)據(jù)研究可為罕見病診療帶來哪些幫助？

　　蔡磊表示，針對疑難疾病，團隊已經(jīng)在海南開展了規(guī)?；南刃兄委焽L試，其數(shù)據(jù)對于后續(xù)疾病治療、藥物研發(fā)至關(guān)重要，因為這些數(shù)據(jù)將為藥企、投資人以及藥物監(jiān)管機構(gòu)和后續(xù)臨床合作醫(yī)院是否進行大力投入和支持提供決策依據(jù)。

　　蔡磊認為，海南可發(fā)揮“先行先試”政策優(yōu)勢，包括針對細胞、基因等方面的前沿突破技術(shù)，也希望在海南能夠參照國際上比較先進的治療方式，靈活地對病人進行及時救治，尤其對于罕見病、沒有藥物的疾病，比如平均兩三年就要失去生命的漸凍癥患者，給他們多一份嘗試，多一分生的希望。

　　罕見病患者不要放棄，每個人都可以貢獻力量

　　問：您也是眾多罕見病患者眼中的“英雄”，很多人看到了您的行動，讓他們有活下去的動力。對于罕見病患者，您有什么話想對他們說？

　　蔡磊說：“我想說的是，我們每一個人，包括我們這些罕見病患者，都處在一個偉大的時代，這個時代有黨和政府的關(guān)懷，有社會經(jīng)濟發(fā)展作為基礎(chǔ)，有最新的大數(shù)據(jù)、人工智能、基因技術(shù)、基因編輯、細胞生命科學技術(shù)等方面的高速發(fā)展，為罕見病患者救治帶來了切實的可能，千萬不要放棄，也不要僅僅是等靠要，需要大家共同努力，每個人都可以貢獻你的力量。”

　　“我的力量也不算大，但是我會竭盡全力，所以我希望大家不要放棄，堅守相信的信念，一起來擁抱希望。”蔡磊說。

　　為攻克漸凍癥不遺余力 捐1億助力藥物研發(fā)

　　問：您和您的團隊在漸凍癥藥物的研發(fā)和患者數(shù)據(jù)庫建設(shè)上，已經(jīng)投了多少錢呢？

　　蔡磊表示，罕見病天然就決定著關(guān)注少、投入資源不足，藥物研發(fā)遲遲不能突破，他既然經(jīng)歷了罕見病，就決心為疾病的攻克和絕望無助的患者不遺余力。

　　什么叫不遺余力？蔡磊說：“我所有的夜晚、周末節(jié)假日都不休息，都投入工作中，這里面還包括人力、物力、財力和社會資源，已經(jīng)非常巨大了，當然資金只是其中一個方面。”

　　蔡磊表示，他放棄了年薪千萬的工作和機會，全身心投入漸凍癥藥物研發(fā)事業(yè)四年來，他沒有領(lǐng)過一分錢工資，即使不討論這些，僅僅說資金方面，四年多來已投入接近4000萬元。

　　“我一直在努力，沒有錢怎么辦，所以我們再去掙錢。”今年年初，蔡磊宣布捐助一億元支持漸凍癥臨床科研和藥物研發(fā)，目前項目正在穩(wěn)步推進中。蔡磊說，在宣布捐助1億元后，僅僅在幾天以內(nèi)，他和團隊就接觸了600多個科研和藥物研發(fā)管線，每天都在密切跟進。

　　“我們非常努力，但覺得還是太慢了，所以必須不遺余力，全力以赴往前推進。”蔡磊表示，一個億對于藥物研發(fā)來說依然是杯水車薪，但是作為公益性支出，可以調(diào)動科研積極性，推進藥物研發(fā)短期投入，未來會引入更多商業(yè)資本的支持，那樣力量就更大了。

　　從零開始，搭建漸凍癥基礎(chǔ)科研平臺和藥物研發(fā)同步推進

　　問：漸凍癥藥物研發(fā)，現(xiàn)在有什么困難和挑戰(zhàn)呢？

　　蔡磊表示，因為漸凍癥這個病非常特殊，第一，它非常殘酷，是世界五大絕癥之首；第二，它是罕見病，投入資源不足；第三，它又是神經(jīng)退行性疾病，和帕金森、阿爾茨海默病等是一類病。神經(jīng)退行性疾病過去30年，全世界投入超過1萬億美金（用于）藥物研發(fā)，從突破角度來說幾乎全部失敗，所以這個病藥物研發(fā)非常艱難。

　　“我們也不得不從零開始，去搭建漸凍癥的基礎(chǔ)科研平臺，但是時間緊迫，藥物研發(fā)嘗試必須同步推進，為了早一天拯救病人，全力以赴。”蔡磊說。

　　與AI制藥公司合作 人工智能加速基礎(chǔ)研究和藥物研發(fā)

　　問：對于現(xiàn)在外界熱議的人工智能，您是否有關(guān)注呢？您對此有什么看法？

　　蔡磊表示：“我們不光是關(guān)注（人工智能），而且是在全力與人工智能合作，加快基礎(chǔ)研究和藥物研發(fā)，還專門聘請了來自微軟的頂尖科學家，在團隊專門從事AI協(xié)助藥物發(fā)現(xiàn)的工作，目前加速了藥物發(fā)現(xiàn)速度達百倍以上。”

　　比如，過去帶領(lǐng)團隊看文獻，每天能看1000篇，現(xiàn)在通過人工智能工具，可以看超越上萬篇，乃至10萬篇。

　　“我們的目標要看論文超過1500萬篇，人工智能將為藥物發(fā)現(xiàn)進行快速篩選，目前已經(jīng)和國內(nèi)外的兩家AI制藥公司在合作，鎖定了幾個漸凍癥的靶點，正在往前臨床推進。”蔡磊表示，除此以外，人工智能還可以給晚期病人的生活質(zhì)量和生命意義帶來希望。比如，腦機接口可協(xié)助讀取大腦，讓晚期病人能夠?qū)崿F(xiàn)通過大腦來溝通，即使全身癱瘓，人工智能也能幫助實現(xiàn)溝通。

　　蔡磊認為，人工智能在藥物研發(fā)、疾病攻克、生命救治等方面也會有顛覆級的表現(xiàn)，可在基礎(chǔ)研究、極速臨床等領(lǐng)域為世界做出貢獻。