科普園地

　　在新藥研究的過程中，除了新藥研發(fā)公司和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的研究者外，最重要的參與者當(dāng)屬受試者，受試者是新藥臨床試驗(yàn)的作用對象，然而現(xiàn)在的情況對受試者的認(rèn)識還存在誤解，有的媒體甚至?xí)?ldquo;試藥人”、“小白鼠”來稱呼他們，并伴隨著不少關(guān)于這一領(lǐng)域的負(fù)面報(bào)道。實(shí)際上，受試者不僅是承擔(dān)研究的載體，更是藥物臨床試驗(yàn)的重要合作者，沒有受試者就沒有新藥的誕生，可以說我們每個(gè)人都在仰仗著他們享受現(xiàn)代醫(yī)藥的發(fā)展成果。2022年由北京世紀(jì)慈善基金會(huì)等共同發(fā)起和資助的國內(nèi)首部面向臨床試驗(yàn)受試者群體的《藥物臨床試驗(yàn)小寶典》（以下簡稱《小寶典》）由中國醫(yī)藥科技出版社正式出版，是站在受試者的角度，力圖將眾多專業(yè)知識用通俗易懂的科普語言告知給公眾，讓大家了解和積極參與臨床試驗(yàn)。

　　一、臨床試驗(yàn)真的是“小白鼠”嗎？

　　新藥在進(jìn)入臨床試驗(yàn)前已經(jīng)經(jīng)過了嚴(yán)格的藥學(xué)研究（例如理化性質(zhì)、制劑工藝等）和藥理學(xué)研究（動(dòng)物藥效學(xué)、藥理學(xué)、毒理學(xué)研究），雖然藥物在實(shí)驗(yàn)動(dòng)物身上獲得了較好的有效性和安全性數(shù)據(jù)，但畢竟人與動(dòng)物間存在種屬差異，有必要先在小范圍人群中開展臨床藥物試驗(yàn)，確定其安全、有效后逐步放大，直至最終上市，因此臨床試驗(yàn)是新藥研發(fā)必不可少的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

　　二、參加臨床試驗(yàn)有原則

　　孩子如果參加臨床試驗(yàn)，家長還應(yīng)知道些什么？

　　一是結(jié)合實(shí)際治療需求。在兒童中開展臨床研究，有很大一部分是針對目前的不治之癥，或者說治療效果比較差的疾病，如果不參加臨床研究，患兒就可能沒有合適的方法進(jìn)行救治。

　　二是完全自愿原則。試驗(yàn)相關(guān)人員會(huì)與家長溝通、回答關(guān)注的問題，為家長介紹試驗(yàn)的利弊以及所需檢查和治療，以幫助家長了解信息做決策。

　　三是非付費(fèi)和保障原則。通常臨床試驗(yàn)都不需要付費(fèi)。部分治療或檢查中或者之后可能給與部分補(bǔ)貼，新藥生產(chǎn)的公司會(huì)被要求購買相應(yīng)的保險(xiǎn)，為可能出現(xiàn)的意外情況提供保障。

　　四是嚴(yán)格謹(jǐn)遵醫(yī)囑并接受隨診、檢查和治療。在臨床試驗(yàn)期間，患兒家屬應(yīng)將可能的副作用等問題告知研究醫(yī)生或研究護(hù)士。

　　三、參加臨床試驗(yàn)有什么益處？

　　一是有機(jī)會(huì)接受尚未推廣的新療法。

　　二是可以接受專家團(tuán)隊(duì)的治療和密切隨訪。

　　三是幫助有其他同樣疾病的其他患兒。

　　四是能了解患兒自身健康狀況和當(dāng)前領(lǐng)域的研究進(jìn)展。

　　四、臨床試驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn)大嗎？

　　開展一個(gè)新藥的臨床研究，國家批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)還可以通過三個(gè)方面來把控風(fēng)險(xiǎn)：

　　第一，一般藥物都不能直接進(jìn)行兒童研究，會(huì)先通過成人的臨床試驗(yàn)，對兒童來說有成年人先嘗試了，也就確保了一定的安全和有效性。

　　第二，臨床研究計(jì)劃是很多專家共同參與、精心設(shè)計(jì)和準(zhǔn)備的，必須遵循傷害最小、風(fēng)險(xiǎn)最低的原則，而且必須通過嚴(yán)格的倫理和科學(xué)審查。

　　第三，在研究過程中，受試者還可以隨時(shí)要求退出臨床試驗(yàn)也不會(huì)受到不公正的待遇，根據(jù)《中華人民共和國民法典》和《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》的規(guī)定，受試者可以自愿選擇參加一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，也可以在試驗(yàn)的任何時(shí)間，以任何理由或無理由退出試驗(yàn)，這是受試者的合法權(quán)益，完全符合臨床試驗(yàn)自愿的原則。在退出試驗(yàn)后，受試者應(yīng)有的醫(yī)療待遇和權(quán)益不會(huì)受影響，不會(huì)遭受歧視和報(bào)復(fù)，可以正常接受其他方法的治療。

　　在國家相關(guān)法律法規(guī)和行業(yè)規(guī)范不斷完善的今天，受試者的安全健康和合法權(quán)益已能夠得到充分保護(hù)，也有越來越多的患者和健康人參與其中，為我國新藥研發(fā)事業(yè)和中國人的身體健康默默貢獻(xiàn)著自己的力量。相比于西方發(fā)達(dá)國家，我國的新藥研發(fā)起步晚、基礎(chǔ)差，但隨著國家在新藥研發(fā)領(lǐng)域科研經(jīng)費(fèi)投入和人才隊(duì)伍的不斷壯大，相信在不久的將來，會(huì)有越來越多來自中國的創(chuàng)新藥物造?；純汉驼麄€(gè)人類社會(huì)。